1. 化学修饰技术增强小核酸药物在血液中的稳定性并降低免疫原性 ...... 4
2. 递送系统可提升小核酸药物胞吞效率 ........ 5
(一)ASO 反义寡核苷酸类药物 ............ 9
(二)SIRNA 小干扰核酸类药物 ........... 15
(三)APTAMER 核酸适配体类药物....... 19
(四)MRNA 信使核酸类药物 ....... 21
(一)政策持续鼓励创新研发,小核酸药物列入重点发展领域...... 24
(二)小核酸优势明显,适应症范围广,应用潜力大 ...... 24
(三)资本追捧,加快小核酸产业化进程 ........... 28
(一)瑞博生物(A20728.SH):国内专注于小核酸药物研发的领军企业 .......... 30
(二)药明康德(603259.SH):寡核苷酸原料药公斤级生产车间正式投入运营 ...... 36
(三)凯莱英(002821.SZ):积极赋能小核酸产业化进程 ............ 39
(四)键凯科技(688356.SH):国内领先的聚乙二醇及其衍生物研发企业 ....... 41
图1:小核酸药物的发展历程 .......... 3
图2:小核酸药物开发过程中的难点 ...... 3
图3:核酸化学修饰技术汇总 .......... 4
图4:环糊精纳米聚合物siRNA递送系统..... 5
图5:依托脂质纳米粒的小核酸药物Patisiran....... 6
图6:动态多聚缀合物DPC 示意图 ........ 7
图7:Alnylam 研发的用于候选药物的三触角乙酰半乳糖胺-siRNA结构示意图 ........... 8
图8:ASO 作用机制示意图............ 10
图9:Inotersen 研发时间线..... 11
图10:Nusinersen 临床实验结果 ........... 12
图11:siRNA 作用机制示意图 ...... 15
图12:Inclisiran 临床实验结果 ...... 17
图13:Aptamer 药物作用示意图 ........... 19
图14:SELEX 过程示意图 ..... 20
图15:外源mRNA药物作用示意图..... 22
图16:小核酸商业化后的部分销售数据与研发管线情况 ......... 26
图17:Nusinersen 上市销售额(亿美元) ........... 27
图18:2018-2024E 小核酸药物市场规模(亿美元) ........ 27
图19:瑞博生物研发管线概览 ...... 31
图20:SR062 双重降糖作用机制示意图 ...... 32
图21:我国Ⅱ型糖尿病患者数量(百万人)...... 33
图22:我国前列腺癌发病情况(千人) ...... 34
图23:我国NAION 发病情况(万人) ....... 35
图24:CDMO 市场规模与增速情况 ..... 36
图25:CDMO 市场规模增速与其他版块对比情况 ............ 37
图26:药明康德拥有国际领先的开放式、全方位、一体化新药研发服务平台 ............ 37
图27:凯莱英核心工艺技术汇总 .......... 39
图28:键凯科技是国内领先的聚乙二醇及其衍生物研发企业......... 41
表1:获批上市的小核酸药物汇总 .......... 9
表2:已获批的ASO 类药物........... 10
表3:在研ASO 类药物 ........... 13
表4:获批siRNA类药物........ 15
表5:在研siRNA类药物........ 17
表6:在研Aptamer 类药物..... 20
表7:在研mRNA 类药物 ....... 22
表8:基因治疗与小核酸药物列为政策重点扶持领域 ....... 24
表9:小核酸药物优势明显..... 25
表10:小核酸药物部分授权合作情况汇总.......... 28
表11:瑞博生物融资历程 ....... 29
表12:凯莱英化学法分子领域技术优势与服务范围 ......... 40
表13:我国已批准上市销售的聚乙二醇修饰药物 ..... 42
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