(一)细胞与基因治疗直接作用于遗传物质,临床应用前景广阔 ..... 8
(二)细胞与基因治疗递送载体:腺相关病毒载体的临床应用最为广泛 .... 14
(三)CAR-T 细胞治疗:研发热情高涨,成果转化在即 ..... 18
(四)基因编辑技术助力细胞与基因治疗蓬勃发展 ..... 22
(一)细胞与基因治疗临床管线数目逐年上升,未来将迎来商业化热潮 .... 26
(二)资本热情高涨,细胞与基因治疗投融资及兼并收购火热 ....... 27
(三)中国细胞与基因治疗加速布局,市场化进程指日可待 ....... 29
(一)细胞与基因治疗CDMO 行业主要底层工艺路线:质粒、病毒载体和细胞工厂..... 31
(二)质粒:细胞与基因治疗的关键起始物料和生产的主要成本来源 .... 32
(三)病毒载体:高昂的生产成本是细胞与基因治疗商业化的痛点 .... 35
(四)细胞工厂:病毒载体和劳动力是CAR-T 细胞疗法的成本所在 ...... 46
(五)MRNA 疫苗:成本主要来源于加帽体系、修饰核苷酸及质粒等原材料 ..... 48
(一)细胞与基因治疗CRO/CDMO 行业发展迎来黄金时期 ...... 51
(二)细胞与基因治疗CDMO 行业增长动力显著 ....... 53
(三)中国CDMO 市场具有成本和制度优势 ...... 55
(一)金斯瑞蓬勃生物:中国最大的质粒CDMO 供应商 .... 56
(二)药明康德:全方位一体化的细胞和基因治疗服务 ...... 58
(三)博腾生物:软硬实力兼具,基因治疗CDMO 平台快速成长 ..... 62
(四)康龙化成:引进技术和平台,快速布局细胞与基因治疗CDMO ....... 63
(五)南京诺唯赞:国内分子类生物试剂细分龙头,有望受益于下游MRNA 疫苗商业化进程....... 63
(六)和元生物:致力于打造一站式基因治疗CDMO 平台 .... 63
(七)药明生物:快速布局MRNA 疫苗研发与制造新业务 ..... 65
(八)博雅辑因:中国基因编辑治疗的先行者..... 66
(一)LONZA:细胞与基因治疗产能全球第一 ..... 67
(二)CATALENT:通过收购扩张基因治疗产能 .... 67
(三)OXFORD BIOMEDICA:全球慢病毒领域龙头 ....... 68
(四)ALDEVRON:质粒DNA 定制开发和制造的全球领导者 ...... 69
(五)诺华:细胞与基因治疗未来有望成为发展的主要驱动力 ....... 69
(六)罗氏:加快基因治疗领域布局 ....... 70
(七)UNIQURE:AAV 基因治疗领域的先行者 .... 71
(八)BLUEBIRD BIO:专注于慢病 毒载体基因疗法 ...... 71
(九)SANGAMO THERAPEUTICS: ZFN 基因编辑系统的领军者 ..... 72
(十)EDITAS MEDICINE:唯一拥有CAS9 和CAS12A 专利组合的基因编辑公司 ..... 73
(十一)CRISPR THERAPEUTICS:基因编辑疗法治疗血红蛋白疾病的引领者 .... 74
图 1:基因治疗的三种方式 ..... 9
图2:近三十年来全球细胞与基因治疗相关研究文献数量(个) ....... 9
图3:2020 年全球细胞与基因治疗临床试验分布 .... 10
图4:2020 年全球细胞与基因治疗临床适应症分布 ..... 10
图5:部分细胞与基因治疗药物自上市以来全球销售情况(百万美元) ...... 12
图6:体内治疗和体外治疗 ....... 13
图7:AAV、慢病毒和腺病毒载体结构 ..... 16
图8:2003 至2019 年AAV 基因治疗临床试验数目(个) ..... 17
图9:不同器官和适应症下AAV 临床试验数目(个) ..... 17
图10:不同血清型AAV 临床试验数目(个) ...... 17
图11:AAV 临床试验分布(个) ..... 17
图12:CAR-T 细胞的结构和作用机制 ..... 19
图13:五代CAR-T 疗法技术更迭 .... 20
图14:CAR-T 细胞疗法流程 .... 20
图15:中国CAR-T 临床试验现状 .... 22
图16:ZFN 作用机制 ....... 23
图17:TALEN 作用机制 ....... 23
图18:CRISPR/Cas9 作用机制 ....... 24
图19:新型CRISPR 基因编辑系统作用机制 ...... 25
图20:全球细胞与基因治疗市场规模(百万美元) .... 26
图21:中国细胞与基因治疗市场(百万元) ....... 26
图22:细胞与基因治疗临床试验管线增长情况 .... 26
图23:2016 年至2020 年基因治疗融资情况 ....... 27
图24:2008 年至2020 年细胞与基因治疗领域合作开发情况 ..... 28
图25:全球Top20 药企研发管线分布 ..... 29
图26:细胞与基因治疗CDMO 产业链 .... 31
图27:CAR-T 细胞工艺流程 .... 32
图28:质粒DNA 结构元件及功能 ....... 32
图29:质粒工艺化生产流程 ..... 33
图30:HEK293 细胞和昆虫杆状病毒AAV 载体生产系统 .... 35
图31:AAV 工艺生产流程 .... 36
图32:病毒载体相对生产成本(500L 生物反应器) ....... 36
图33:AAV 生产成本拆分 .... 38
图34:慢病毒载体系统(第三代):4X 质粒 ....... 40
图35:慢病毒载体生产主要工艺成本假设 ....... 42
图36:不同培养体系和规模下的慢病毒生产成本 .... 43
图37:慢病毒载体生产成本拆分 ...... 43
图38:iCELLis Nano 逆转录病毒生产体系(PG13 细胞系) ..... 44
图39:腺病毒包装与侵染细胞过程 ...... 45
图 40:腺病毒载体生产工艺流程 图 ...... 45
图41:CAR-T 细胞工艺流程 .... 46
图42:CAR-T 细胞疗法成本测算假设 ..... 47
图43:CAR-T 细胞疗法成本测算 .... 47
图44:mRNA 分子结构设计技术平台 ...... 48
图45:mRNA 疫苗的体外合成过程 ..... 49
图46:全球细胞与基因治疗CRO 市场 .... 52
图47:全球细胞与基因治疗CDMO 市场 ..... 52
图48:中国细胞与基因治疗CRO 市场 .... 52
图49:中国细胞与基因治疗CDMO 市场 ..... 52
图50:1988-2019 年细胞与基因治疗申请IND 数目.... 53
图51:细胞与基因治疗企业商业化生产模式选择 .... 54
图52:细胞与基因治疗企业选择CDMO 的主要考虑 ...... 54
图53:细胞与基因治疗需求预测 ...... 54
图54:细胞与基因治疗产能扩张情况 ...... 55
图55:按区域划分的细胞基因治疗CMO/CDMO 的全球市场规模(十亿美元,2016
年至2025 年(估计)) ..... 56
图56:金斯瑞蓬勃生物CGT CDMO 平台 ....... 57
图57:金斯瑞蓬勃生物基因细胞治疗CDMO 服务覆盖产品开发全周期 ..... 57
图58:金斯瑞蓬勃生物GCT 业务 ....... 58
图59:生基医药的全球布局 ..... 58
图60:和元生物主营业务收入(万元) ....... 64
图61:和元生物一站式基因治疗CRO/CDMO 技术平台 ..... 65
图62:博雅辑因基因编辑平台 ..... 66
图63:Lonza 细胞与基因治疗产能分布 ....... 67
图64:Oxford Biomedica 生产规模 ..... 68
图65:Oxford Biomedica LentiVector 平台 ..... 68
图66:诺华细胞与基因治疗研发情况 ...... 70
图67:Spark Therapeutics 研发管线 ....... 70
图68:uniQure 基因治疗临床管线 ....... 71
图69:Bluebird bio 研发管线 ....... 72
图70:Bluebird bio 研发计划 ....... 72
图71:Sangamo 临床管线 ....... 73
图72:Editas Medicine 研发管线 .... 74
图73:CRISPR Therapeutics 研发管线 ...... 74
表1:已上市的细胞与基因治疗药物 .... 10
表2:中国在售的细胞与基因治疗产品 ..... 13
表3:病毒载体与非病毒载体对比 .... 14
表4:细胞与基因治疗中所使用的病毒载体对比 ...... 15
表5:已上市AAV 基因治疗药物 ...... 18
表6:FDA 已批准的CAR-T 疗法 ..... 18
表 7:ZFN、TALEN、CRISPR/ Cas9 三种基因编辑技术对比 ..... 25
表8:2019 年和2020 年细胞与基因治疗行业兼并收购情况 ....... 28
表9:中国细胞与基因治疗临床研究 .... 30
表10:质粒在细胞与基因治疗中的应用场景和质量要求 ..... 33
表11:质粒工艺化生产产量 ..... 34
表12:细胞与基因治疗产品对质粒的需求量 ....... 34
表13:HEK293 细胞和昆虫杆状病毒系统生产AAV 的特点比较 ..... 35
表14:全球三款已上市AAV 产品比较 ..... 36
表15:AAV 生产细胞培养体系 ..... 37
表16:不同AAV 血清型的层析介质 .... 39
表17:不同递送部位和治疗方式下AAV 的需求量 ....... 39
表18:慢病毒载体上游工艺 ..... 40
表19:大规模慢病毒下游纯化工艺对比 ....... 41
表20:细胞与基因治疗常用病毒载体的生产特点及生产难点 ...... 45
表21:mRNA 疫苗成本构成(以80 亿剂产能为基准测算) ....... 50
表22:每条生产线(30L)每年生产mRNA 疫苗所需原材料的成本....... 50
表23:药明生基技术平台优势 ..... 59
表24:生基医药腺相关病毒载体生产平台 ....... 60
表25:锦斯复制生产型病毒载体生产工艺 ....... 60
表26:药明康德细胞和基因疗法2021 上半年平台建设及收购情况 .... 61
表27:博腾生物工艺平台 ..... 62
表28:Catalent 细胞与基因治疗CDMO 领域收购活动 ....... 68
表29:Sangamo 专利布局 ....... 73
表30:美国在售的基因治疗产品 ...... 75
表31:欧洲在售的基因治疗产品 ...... 76
表32:部分基于T 细胞的体外治疗临床试验 ....... 77
表33:部分基于HSPC 的体外治疗临床试验 ...... 77
表34:部分体内治疗临床试验 ..... 80
表35:部分临床试验II 期和III 期的AAV 基因治疗研究 ...... 81
表36:部分CAR-T 临床试验数据 .... 82
表37:国内进入临床阶段CAR-T 试验进展 ..... 83
表38:部分基于ZFN 的临床试验 .... 84
表39:部分基于TALEN 的临床试验 .... 84
表40:部分基于CRISPR/Cas9 的临床试验 .... 85
表41:贴壁细胞培养体系 ..... 86
每年为数千个企事业和个人提供专业化服务;量身定制你需要的行业报告的资料和报告
相信我们!企业客户遍及全球,提供政府部门、生产制造企业、物流企业、快消品行业专业化咨询服务;个人客户可以提供各类经济管理资料、商业计划、PPT、MBA/EMBA论文指导等。
点此填写您的需求可以QQ联系我们:896161733;也可以电话:18121118831